干细胞揭示神经元异常兴奋与蛋白错误折叠的关系（HSC3细胞库）

更新时间：2018-12-10

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对肌wei缩性侧索硬化症(ALS)的相关机制进行了长期研究。使用ALS患者的干细胞能更好地理解疾病和鉴定新药的疗法。【人MDA-MB-175Ⅶ细胞来源：通派细胞库人乳导管癌细胞】研究中发现一种抗癫痫药物可能能够对肌wei缩性侧索硬化症(ALS)的治疗有显著意义。研究重大疾病的研究方式的新开始。

在传统的临床实验中人们只是给予患者药物或者对照药物然后检验是否有效，【人SK-N-MC细胞来源：通派细胞库人神经上皮瘤细胞】而现在研究能够使用干细胞株在培养皿中进行“临床实验”。

ALS是一种目前无法治愈的长距离运动神经元损伤导致的疾病。【人SK-LU-1细胞来源：通派细胞库人低分化肺腺癌细胞】尽管人们从小鼠实验中得到了许多潜在的治疗手段，但是这些手段在临床实验中都失败了。

ALS的重要问题是数十个基因上的数百个突变都能导致该疾病，【人MKN-45细胞来源：通派细胞库人胃癌细胞】但是几乎所有的临床疗法都针对其中一个突变SOD1，因此关键问题就是人们可能忽略了ALS的复杂程度。

通过两位携带SOD1突变的ALS女性患者得到了干细胞株，进而使用RNA测序技术来检测突变基因表达的变化，【人GTL-16细胞来源：通派细胞库人胃癌细胞】然后追踪这些变化对生物学通路的影响。